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正序生物获4000万天使轮融资,开辟具有自主知识产权的碱基编辑疗法新赛道


        正序(上海)生物科技有限公司(正序生物)是一家致力于利用基因编辑技术治疗人类疾病的初创公司,近日完成了4,000万元人民币的天使轮融资。本轮融资由万物资本、联新资本共同领投,红杉资本中国基金、泰福资本跟投,并与上海科技大学签署总金额逾1.7亿元人民币的专利组合全球独家永久授权协议。
        正序生物将以新一代基因编辑系统---碱基编辑为基础,开发针对遗传病的突破性疗法,以期攻克疾病,造福人类健康。正序生物将依靠上海科技大学、中国科学院和武汉大学共同搭建的研究平台,凝聚并培养高素质、高水平的创新型科技人才队伍,为遗传病/罕见病患者提供更多元、更有效、更实惠的新型治疗方法。
正序生物由基因编辑治疗相关领域的四位科学家联合创立
        上海科技大学生命学院陈佳教授、中国科学院上海营养与健康研究所杨力教授、武汉大学医学研究院殷昊教授与上海科技大学免疫化学研究所杨贝教授联合创立了正序生物。四位科学家的研究领域在正序的管线研发中无缝衔接,为正序的发展提供全方位的护航。
        陈佳博士是基因编辑工具开发专家、国家优青、上海市浦江人才、中科院分子细胞卓越中心青年骨干,在Cell, Nat Biotechnol, Nat StructMol Biol, Trends Biochem Sci等期刊发表多篇论文,并受到Cell等杂志的专访,主要负责持续性研发新型基因编辑工具,同时也是正序底层平台性自主专利的核心发明人之一。
        杨力博士是生物信息学专家、上海科技大学特聘教授、国家杰青、万人计划领军人才,在Cell, Science, Nat Biotechnol,Nat Struct Mol Biol, Mol Cell, Genome Res等期刊发表多篇论文,主要负责新型基因治疗靶点的探索以及碱基编辑工具在全基因组范围内的安全性验证,同时也使用大数据分析为正序研发新管线提供技术指导。
        殷昊博士是药物递送专家、国家高层次海外引进人才,曾在知名跨国药企Vertex Pharmaceuticals和Alnylam Pharmaceuticals担任研究员,在Nature, Nat Biotechnol, NatBiomed Eng, Nat Rev Drug Disc等期刊发表多篇论文,主要负责碱基编辑工具的递送和后续的临床实验研究。
        杨贝博士是蛋白质工程专家、上海市浦江人才,曾在Nat Struct Mol Biol, PNAS, Sci Adv等杂志发表论文,主要负责碱基编辑工具中关键组分的结构和功能的研究,并通过蛋白质工程方法提高编辑效率以及为后续的递送提供更多可能。
        
目前已知超过75,000种基因突变会导致人类疾病,如地中海贫血、杜兴氏肌肉营养不良症等。绝大部分由基因突变所导致的遗传性疾病无药可医,而对于其中小部分病种,患者往往需要终生服药,并承受药物带来的副作用和心理压力。遗传性疾病中约一半是由单碱基突变导致,这类突变难以利用传统的基因编辑工具进行修复。而正序生物的国际前沿性碱基编辑技术不仅能够在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对,还可以根据不同疾病的突变位点对其进行自由组合,为点突变引起的遗传性疾病的治愈以及癌症的免疫治疗提供了新的可能。
        目前国际上将碱基编辑技术商业化的公司十分稀缺。正序生物与上海科技大学已经就多个碱基编辑系统底层平台性自主专利签订了全球独家永久授权协议,其包含:具有高产物纯度的增强型碱基编辑器(enhanced BE, Cell Res,2017)、可在基因组A/T富集区域内开展有效编辑的Cpf1碱基编辑器(dCpf1-BE, Nat Biotechnol,2018a)、可在G/C富集区域和高甲基化区域内开展高效编辑的普适型碱基编辑器(hA3A-BE, Nat Biotechnol,2018b)和不激活DNA损伤响应通路的Cas12a碱基编辑器(BEACON, Cell Rep,2020)等,正序生物将利用这些具有自主知识产权的碱基编辑系统创建新型疾病治疗方法。
        联新资本表示:正序团队严谨、踏实和专注的精神给我们留下了深刻的印象,我们非常高兴也非常荣幸参与正序的首轮融资,有机会支持这几位年轻有为的科学家在国际前沿的碱基编辑领域开展原创性知识产权成果产业转化,期待未来我们共同努力能及早将先进的科研成果转化造福于患者,为社会贡献应有的价值!